热点聚焦

热烈祝贺华南首例戈谢病基因治疗成功落地广州市第一人民医院

近日，广州市第一人民医院血液内科王顺清主任主导下，一名罹患罕见遗传病“戈谢病”的患者成功接受基因治疗。这是该院在地中海贫血领域取得突破后，CGT（细胞与基因治疗）亚专科又一里程碑式成果，标志着华南地区在基因治疗领域迈入全新阶段。

热烈祝贺神曦生物NXL-001原位神经再生治疗阿尔茨海默病临床研究正式启动

2025年3月5日，在中国科学技术大学附属第一医院举行的“NXL-001注射液脑内注射治疗阿尔茨海默病的探索性临床研究”项目启动会上，神曦生物（NeuExcell Therapeutics）自研的基因治疗药物NXL-001正式进入临床研究阶段，这标志着全球第一基于大脑原位神经再生技术的阿尔茨海默病基因疗法取得了重要进展。作为合作伙伴，派真生物对此表示热烈祝贺。

热烈祝贺神济昌华SNUG01在北京大学第三医院启动多中心IIT临床研究

2025年3月6日，北京大学第三医院神经内科牵头的SNUG01基因治疗药物多中心临床研究（IIT-02）在京启动，标志着该药物在肌萎缩侧索硬化（ALS）临床研究中的新阶段。派真生物诚挚祝贺这一重大进展。

Science Immunology | AAV递送Env抗体首次实现停药后长期病毒抑制，为HIV治疗提供新思路！

《Science Immunology》发表的一项新研究首次展示，通过腺相关病毒（AAV）载体递送针对猴免疫缺陷病毒（SIV）Env蛋白的抗体，能够在停药后实现长期病毒抑制，为HIV治疗带来了全新的希望。

脑全域神经再生基因疗法突破阿尔茨海默病难题：新研究在AD小鼠模型中显著改善认知功能

近期，暨南大学与美国宾夕法尼亚州立大学的研究者合作，在《Advanced Science》上发布了一种基于AAV脑全域递送的神经再生性基因疗法，显著改善了AD小鼠的认知表现。此项研究为阿尔茨海默病的治疗提供了新的思路。

上海儿童医学中心发表新研究成果，利用双因子mRNA技术促进细胞治疗心衰

上海儿童医学中心的研究团队在《Clinical and Translational Medicine》上发表研究，利用modified message RNA技术与脂肪来源的间充质干细胞（hADSCs）相结合，显著促进心肌梗死后稳定血管的再生并改善心脏功能，为心衰治疗提供了新策略。

纽约州立大学首创三质粒VLPmRNA递送系统，靶向肺部，效率提升7倍！

纽约州立大学和肯特州立大学研究团队首创的三质粒和双质粒的VLPs递送系统实现了有效靶向小鼠肺部，并提升基因编辑强度7倍，不仅提高了有效性，也为后续的药物递送提供了全新的实用工具。

新芽基因宣布FDA批准其杜氏肌营养不良AAV基因编辑药物GEN6050X的IND申请

新芽基因于3月6日宣布，其治疗DMD的基因编辑药物GEN6050X的IND申请已获得FDA批准，标志着治疗方案迈出了重要一步。

上海市五部门发布《主要罕见病名录（2025版）》

在3月4日，上海市多部门联合发布了《上海市主要罕见病名录（2025版）》，为更好地应对罕见疾病提供了政策支持。

英国药品和保健食品监管局启动个性化mRNA癌症免疫疗法指南草案咨询

英国药品和保健品管理局于2025年2月3日启动咨询，寻求对个性化mRNA癌症免疫疗法监管指南草案的意见，这为相关研究和临床应用奠定了基础。

创新突破

乔治·丘奇团队创造出猛犸象一样的长毛鼠

Colossal Biosciences宣布，在复活猛犸象的探索中取得了新进展，借助多重基因编辑技术创造出拥有浓密长毛的小鼠。这项研究为再现猛犸象的过程写下了重要的里程碑。

柳叶刀发表柴人杰团队耳聋患者基因疗法研究成果

在国际医学期刊《柳叶刀》上，柴人杰教授等人综合总结OTOF基因突变导致的耳聋治疗临床进展。研究表明，基因治疗能显著改善成年耳聋患者的听觉，显示该领域的应用前景。

张锋团队重磅发现新型基因编辑系统

张锋团队发现了一种全新的RNA引导系统TIGR-Tas，提供了更高的靶向灵活性，为基因编辑工具的发展注入新动力。

Ocugen基因疗法获欧盟ATMP认证，眼科疾病治疗迎来新曙光

Ocugen公司的基因治疗产品获批为先进治疗药物（ATMP），这标志着其在眼科基因治疗领域又一里程碑，为皮试及其他相关眼科疾病患者带来希望。

资本速递

国内一家基因治疗公司成功完成超亿元PreA轮融资

上海愈方生物医药科技有限公司宣布，成功完成超亿元PreA轮融资，融资将用于推进心脏基因治疗核心管线的临床研究及心衰适应症的拓展。

Moderna第一个mRNA肿瘤疫苗即将推出！股价大涨近16%

Moderna在投资者会议中表示预计到2027年推出第一个肿瘤疫苗，受此消息影响，股价当日大涨近16%。

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